Cum poate trata terapia genică și bolile

Terapia genică, cunoscută și sub denumirea de terapie genică sau editare a genelor, este un tratament inovator care constă într-un set de tehnici care pot fi utile în tratamentul și prevenirea bolilor complexe, cum ar fi bolile genetice și cancerul, prin modificarea genelor specifice.

Genele pot fi definite ca unitatea fundamentală a eredității și sunt alcătuite dintr-o secvență specifică de acizi nucleici, adică ADN și ARN, și care poartă informații legate de caracteristicile și sănătatea persoanei. Astfel, acest tip de tratament constă în provocarea modificărilor ADN-ului celulelor afectate de boală și activarea apărării organismului pentru a recunoaște țesutul deteriorat și a promova eliminarea acesteia.

Bolile care pot fi tratate în acest fel sunt cele care implică o anumită alterare a ADN-ului, cum ar fi cancerul, bolile autoimune, diabetul, fibroza chistică, printre alte boli degenerative sau genetice, cu toate acestea, în multe cazuri sunt încă în faza de dezvoltare. teste.

Cum se face

Terapia genică constă în utilizarea genelor în loc de medicamente pentru a trata bolile. Se face prin schimbarea materialului genetic al țesutului compromis de boală cu un alt lucru normal. În prezent, terapia genică a fost realizată folosind două tehnici moleculare, tehnica CRISPR și tehnica Car T-Cell:

Tehnica CRISPR

Tehnica CRISPR constă în modificarea regiunilor specifice de ADN care ar putea fi legate de boli. Astfel, această tehnică permite modificarea genelor în anumite locații, într-un mod precis, rapid și mai puțin costisitor. În general, tehnica poate fi efectuată în câțiva pași:

• Sunt identificate gene specifice, care pot fi numite și gene sau secvențe țintă; După identificare, oamenii de știință creează o secvență „ARN-ghid” care completează regiunea țintă; Acest ARN este plasat în celulă împreună cu proteina Cas 9, care funcționează prin tăierea secvenței ADN țintă, apoi o nouă secvență ADN este introdusă în secvența anterioară.

Majoritatea modificărilor genetice implică gene localizate în celule somatice, adică celule care conțin material genetic care nu este transmis de la o generație la alta, limitând schimbarea doar la acea persoană. Cu toate acestea, au apărut cercetări și experimente în care tehnica CRISPR este efectuată pe celule germinale, adică pe ovul sau spermă, ceea ce a generat o serie de întrebări despre aplicarea tehnicii și siguranța acesteia în dezvoltarea persoanei..

Consecințele pe termen lung ale tehnicii și editarea genelor nu sunt încă cunoscute. Oamenii de știință cred că manipularea genelor umane poate face o persoană mai susceptibilă la apariția mutațiilor spontane, ceea ce poate duce la supraactivarea sistemului imunitar sau la apariția unor boli mai grave.

Pe lângă discuția despre editarea genelor pentru a se roti în jurul posibilității mutărilor spontane și a transmisibilității modificării pentru generațiile viitoare, problema etică a procedurii a fost, de asemenea, discutată pe larg, deoarece această tehnică poate fi folosită și pentru a modifica caracteristicile copilului, cum ar fi culoarea ochilor, înălțimea, culoarea părului etc.

Tehnica celulelor T auto

Tehnica Car T-Cell este deja folosită în Statele Unite, Europa, China și Japonia și a fost recent utilizată în Brazilia pentru tratarea limfomului. Această tehnică constă în modificarea sistemului imunitar astfel încât celulele tumorale să fie ușor recunoscute și eliminate din organism.

Pentru aceasta, celulele T de apărare ale persoanei sunt îndepărtate și materialul genetic al acestora este manipulat prin adăugarea genei CAR la celule, care este cunoscută ca receptor antigen himeric. După adăugarea genei, numărul de celule este crescut și din momentul în care se verifică un număr adecvat de celule și prezența unor structuri mai adaptate pentru recunoașterea tumorii, există o inducție a agravării sistemului imunitar al persoanei și, apoi, injecția. de celule de apărare modificate cu gena CAR.

Astfel, există activarea sistemului imunitar, care începe să recunoască mai ușor celulele tumorale și este capabil să elimine aceste celule mai eficient.

Bolile pe care le poate trata terapia genică

Terapia genică este promițătoare pentru tratamentul oricărei boli genetice, cu toate acestea, numai pentru unii poate fi deja efectuată sau este în faza de testare. Editarea genetică a fost studiată cu scopul de a trata boli genetice, cum ar fi fibroza chistică, orbirea congenitală, hemofilia și anemia de celule secera, de exemplu, dar a fost considerată, de asemenea, ca o tehnică care poate promova prevenirea bolilor mai grave și complexe, precum de exemplu, cancer, boli de inimă și infecție cu HIV, de exemplu.

În ciuda faptului că sunt mai mult studiate pentru tratamentul și prevenirea bolilor, editarea genelor poate fi aplicată și la plante, astfel încât acestea să devină mai tolerante la schimbările climatice și mai rezistente la paraziți și pesticide, precum și la produsele alimentare cu scopul de a fi mai hrănitor.

Terapia genică împotriva cancerului

Terapia genică pentru tratamentul cancerului este deja realizată în unele țări și este indicată în special pentru cazuri specifice de leucemii, limfoame, melanomuri sau sarcoame, de exemplu. Acest tip de terapie constă în principal în activarea celulelor de apărare ale organismului pentru a recunoaște celulele tumorale și pentru a le elimina, ceea ce se realizează prin injectarea țesuturilor sau virusurilor modificate genetic în corpul pacientului.

Se crede că, în viitor, terapia genică va deveni mai eficientă și va înlocui tratamentele curente pentru cancer, cu toate acestea, deoarece este încă scumpă și necesită o tehnologie avansată, este indicată de preferință în cazurile care nu răspund la tratamentul cu chimioterapie, radioterapie si chirurgie.